罕见病药SMA供应体系目前已覆盖全国多方助力解决该药品可及性难题

脊肌萎缩症患者已经成为罕见病中的标杆群体，是一系列改革政策的实际受益者日前，SMA健康中国行暨患者援助三周年庆典上，中国初级卫生保健基金会原副理事长，生命绿洲基金管委会副主任胡宁宁表示，SMA药物治疗初期的经济负担已经成为患者心中最大的痛可是，在过去的三年中，基金会发起的患者援助项目和一系列SMA护理和支持项目已经开花结果，有效地解决了一些患者的药物可及性问题，帮助他们建立了治疗和康复的信心

作为一种罕见的常染色体隐性神经肌肉疾病，SMA在活产儿中的发病率约为万分之一数据显示，如果不给予治疗或呼吸和营养支持，大多数SMA型儿童的存活时间不到2岁因此，SMA是导致两岁以下婴儿死亡的主要遗传疾病

2019年2月，全球首个SMA治疗药物诺西酮钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，国内SMA患者无药可用的窘境成为历史。

但由于罕见病价格高，治疗时间长，根据SMA患者生活质量调查结果，经济负担仍是影响患者治疗的主要原因美SMA护理中心执行主任邢介绍

在此背景下，2019年5月31日，SMA患者援助项目应运而生此后，中国初级卫生保健基金会联合中国罕见病联盟，北京美尔SMA关爱中心，在全国范围内开展SMA健康中国行活动，组织宣传教育活动60场，120名医生参与活动，直接受益患者超过2000人，获得了最及时的疾病诊疗知识和保障政策

2021年底，国家医疗保障局发布消息称，诺西酮钠注射液正式纳入医保，今年1月起正式实施中国SMA治疗正式进入医保时代

渤海亚太区总裁温浩基表示，在政府部门，慈善机构和患者组织的努力下，SMA的诊疗发生了翻天覆地的变化作为神经科学领域的先行者，博健有幸参与其中，不仅为SMA患者提供创新的援助药物，还在服务下沉和覆盖方面扎实推进，在全球新冠肺炎的背景下，构建及时稳定的供应体系，惠及更多SMA患者

目前，药品供应体系已经渗透到地级市甚至县级市截至今年5月，诺西嗪钠注射液已覆盖全国31个省，市，自治区，全国各省患者无需出省即可在当地完成治疗

中国罕见病联盟执行主任李表示:中国罕见病联盟将继续发挥桥梁作用，连接政府，医学界，公益组织，药企等社会各方，在疾病筛查，患者教育，康复训练，多层次保障体系建设等方面不断努力，让更多患者受益。

根据消息显示，作为首批罕见病名单中少数有明确治疗药物的疾病，SMA的治疗药物自2019年上市以来备受外界关注与此同时，许多罕见病领域的专家已就疾病管理达成共识，保障模式的探索也已启动目前已经发布了SMA多学科管理专家共识，SMA基因诊断专家共识，SMA呼吸管理专家共识同时，通过专家们过去几年的努力，覆盖全国25个城市63家医院的全国罕见病单病种协作网络已初具规模，在SMA诊疗中发挥了重要作用

对于SMA这样的罕见病群体，对患者的管理贯穿其整个生命周期，涉及早期筛查，识别，准确诊断，准确治疗，全程管理因此，进一步提升医疗机构和医务人员的诊疗水平是关键

为此，中国初级卫生保健基金会于2019年启动了罕见病学术之旅，并于2021年启动了SMA临床医生康复培训项目越来越多的SMA治疗师能够为患者提供更加规范的疾病管理，帮助SMA患者及其家属正确认识疾病，从医患双方实现SMA的早筛查，早诊断，早治疗和长期规范治疗

在中国医疗保险政策的保护下，目前，所有SMA患者都有望接受疾病缓解药物的治疗同时，建立对疾病的科学认识也是必不可少的对于儿童，可以通过新生儿筛查实现早期诊断和治疗在症状出现之前得到诊断并开始治疗的儿童，结合多学科管理，有望在运动发育方面取得与非患病儿童相似的里程碑对于成年患者来说，早期治疗有助于改善或保留更多的运动功能浙江大学医学院附属儿童医院主任医师毛珊珊强调

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